Sipas rezultateve të para të botuara në New England Journal of Medicine të paraqitura në kongresin e Shoqatës Amerikane të Hematologjisë, terapia e gjeneve (e autorizuar në Evropë me emrin Zynteglo) ka rezultuar e dobishme në trajtimin e talasemisë, duke lejuar pacientët të shmangin transfuzionin për gati 4 vjet. 52 pacientë (fëmijë, adoleshentë dhe të rritur) me talasemi Beta të trajtuar deri më sot me këtë terapi kanë arritur dhe ruajtur pavarësinë nga transfuzioni, me një përmirësim të ndjeshëm që lidhen me prodhimin e qelizave të kuqe të gjakut në palcën e kockave, si dhe një ulje të akumulimit të hekurit.

Qasja e re

Koncepti që qëndron pas terapisë së gjeneve është të korrigjojë defektin që shkakton sëmundjen. Hapi i parë i eksperimentimit për beta talaseminë ishte mbledhja e qelizave burimore të gjakut periferik të pacientëve. Më pas, për të rivendosur funksionimin e duhur të këtyre qelizave, studiuesit futën në to një kopje të gjenit beta-globin. Më në fund, qelizat burimore “të sakta” u ri-injektuan te pacientët direkt në kocka.

Autorizimi me kusht është i vlefshëm në 28 vendet anëtare të BE-së, si dhe në Islandë, Lihtenshtajn dhe Norvegji. Hapi tjetër do të jetë tani për të ndërmarrë procesin e diskutimit me Agjencinë Italiane të Barnave për të vënë në dispozicion terapi edhe në vendin fqinj.

Lexo edhe: Ende pa marrë përgjigjen a analizave, njerëzit më thoshin aborto fëmijën